Američka federalna agencija za lijekove (FDA) upravo je odobrila novi lijek za rijetku bolest zgrušavanja krvi po cijeni od koje bi se mnogima moglo zavrtjeti u glavi. Doza tog lijeka pacijente će koštati 3,5 miliona dolara, što ga u osnovi čini trenutno najskupljim lijekom u svijetu.

Njegova je cijena na prvi pogled zapanjujuća, ali nedavna analiza isplativosti lijeka sugerira da je to relativno poštena cijena za ono što liječenje postiže, barem u SAD-u.

Lijek o kojem je riječ se zove Hemgenix i predstavlja gensku terapiju za hemofiliju B, rijetku genetsku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Lijek će biti potrebniji muškarcima

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procjene pokazuju da gotovo 8000 muškaraca u SAD-u trenutno pati od te bolesti, iako je tačan podatak teško pronaći. Glavni lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD-u daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, ali njegovi doživotni troškovi liječenja su visoki. Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost s vremenom može početi slabjeti.

naučnici procjenjuju da je životni trošak za svakog pacijenta s umjerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara. Troškovi liječenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD-u ili u Evropi, navodi Science Alert, ali još uvijek iznose desetke miliona dolara po pacijentu tokom njihovog života.

Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi po nižoj cijeni. Proizvod se prenosi u tijelo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektiran za isporuku DNK ciljanim stanicama u jetri. Tu genetsku informaciju zatim repliciraju stanice, šireći upute za proizvodnju proteina zgrušavanja, poznatog kao faktor IX.

Učinkovitost i nuspojave

Dvije studije dosad su ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa. U jednoj studiji među 54 sudionika s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B, naučnici su otkrili povećane razine aktivnosti faktora IX, smanjujući potrebu za inače dostupnim zamjenskim terapijama. Nakon primanja genske terapije stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolirana krvarenja pala je za više od 50 posto u usporedbi s osnovnom stopom.

Nuspojave uzimanja Hemgnixa uključuju glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri, a sve bi to liječnici trebali pozorno pratiti.